Saúde

SUS começa a oferecer tratamento de R$ 7 milhões para AME tipo 1

Medicamento pode beneficiar mais de 100 pacientes e promete transformar o prognóstico da doença rara no Brasil

Publicado às

07h29

16/05/2025

Da Redação com Agência Brasil

SUS começa a oferecer tratamento de R$ 7 milhões para AME tipo 1

Imagem: Bruno Peres/Agência Brasil

O Sistema Único de Saúde (SUS) começou a oferecer, nesta quinta-feira (15), o medicamento Zolgensma, conhecido como o "remédio mais caro do mundo", para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O início do atendimento foi marcado por aplicações simultâneas em Brasília e no Recife, representando um avanço histórico no acesso a terapias genéticas no Brasil.

Em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, esteve presente no Hospital da Criança José Alencar para acompanhar o tratamento de uma bebê diagnosticada com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. “O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora. Uma dose pode custar entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões na rede privada, tornando o tratamento inacessível para a maioria das famílias”, destacou Padilha.

O Zolgensma foi incorporado ao SUS por meio de um acordo que condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento, uma estratégia para tornar o medicamento mais acessível ao sistema público. Antes da introdução desta terapia, crianças diagnosticadas com AME tipo 1 tinham uma alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade.

De acordo com o Ministério da Saúde, atualmente há três novos pedidos do medicamento em análise para pacientes que serão submetidos a uma série de exames e avaliações. A expectativa é que mais de 100 pacientes sejam beneficiados com o tratamento nos próximos anos. "A projeção é que, em dois anos, entre 130 e 140 crianças possam ser incluídas no protocolo de atendimento", afirmou Padilha.

Como funciona o tratamento

A terapia é indicada para crianças com até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a chegada do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as principais terapias modificadoras para AME tipo 1, uma condição que afeta os movimentos do corpo e a respiração, tornando a progressão da doença menos agressiva.

Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 centros de referência para terapia gênica espalhados pelo país, incluindo unidades no Distrito Federal e em estados como São Paulo, Rio de Janeiro, Bahia, Pernambuco e Rio Grande do Sul. Os pacientes passam por uma triagem rigorosa, conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde.

Impacto no Brasil

Entre os 2,8 milhões de bebês nascidos no Brasil em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME, segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE). O Zolgensma age substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, interrompendo a progressão da doença e permitindo que as crianças desenvolvam força muscular e funções motoras que, sem o tratamento, seriam gravemente comprometidas.

Antes da incorporação oficial ao SUS, o medicamento já era disponibilizado em casos excepcionais por meio de decisões judiciais, com mais de 160 ações registradas. Agora, com o protocolo formalizado, o acesso deve se tornar mais ágil e organizado, representando uma vitória significativa para famílias que lutam contra essa doença rara e devastadora.