Saúde

Remédio mais caro do Brasil é aplicado no SUS pela 1ª vez

Publicado às

13h00

21/02/2025

Remédio mais caro do Brasil é aplicado no SUS pela 1ª vez

Imagem: Divulgação/Ministério da Saúde/Matheus Brasil

O Sistema Único de Saúde (SUS) alcançou um marco histórico ao realizar a primeira aplicação do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) em duas crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O tratamento, considerado o mais caro do Brasil, com valor estabelecido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) em até R$ 11 milhões, foi administrado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), centro de referência no tratamento de doenças raras.

A aquisição do medicamento pelo Ministério da Saúde ocorreu após determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), que estabeleceu um prazo de 90 dias para a compra do Elevidys para pacientes que atendessem aos requisitos necessários. O departamento responsável pela gestão de demandas judiciais da pasta conseguiu realizar todo o processo em tempo recorde de 57 dias, incluindo a aquisição internacional, entrega e aplicação do medicamento.

O Tratamento e sua Aplicação

O medicamento, produzido pela farmacêutica Roche, chegou ao Brasil vindo da Alemanha, desembarcando inicialmente em Guarulhos (SP) no dia 8 de fevereiro. As aplicações foram realizadas nos dias 12 e 13 de fevereiro no HCPA, após um rigoroso processo de armazenamento em ultra-freezer a -80º graus. Cada procedimento de aplicação, incluindo o preparo e a infusão, durou aproximadamente duas horas.

A terapia gênica é administrada em dose única intravenosa, calculada com base no peso do paciente. A Anvisa aprovou o uso do medicamento para crianças entre 4 e 7 anos que ainda mantêm a capacidade de caminhar, com registro válido até dezembro de 2029.

Esperança para as Famílias

Os pais das crianças que receberam o tratamento expressaram otimismo. Alessandro Neves, pai de um dos pacientes, considera que "só de estabilizar, a gente se sente abençoado". Já Luana Fassina, mãe do outro paciente, manifestou sua gratidão: "Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério também, a gente está dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele".

Entendendo a Doença

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que afeta principalmente indivíduos do sexo masculino. A doença é causada por um defeito no gene responsável pela produção da distrofina, proteína essencial para a integridade das células musculares. Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os 3 e 6 anos de idade, incluindo dificuldades para caminhar, correr, quedas frequentes, além de possíveis problemas cardíacos e respiratórios.

Como Funciona o Medicamento

A Dra. Michelle Becker, neurologista infantil do HCPA, explica que o Elevidys atua diretamente na origem da doença através de um vetor viral que transporta uma cópia funcional do gene da distrofina. "É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada", ressalta.

O registro do medicamento na Anvisa tem caráter excepcional e está condicionado ao monitoramento contínuo de sua eficácia. O laboratório produtor deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, considerando que as evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento continua em debate na comunidade científica.