A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começará a oferecer gratuitamente um tratamento inovador para crianças que sofrem de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que compromete os movimentos corporais e a função respiratória. O tratamento consiste em terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede particular chega a aproximadamente R$ 7 milhões.

"É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população", destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, comemorando o avanço.

O tratamento é indicado especificamente para pacientes com até 6 meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a incorporação do Zolgensma, o Ministério da Saúde informa que o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras disponíveis para AME tipo 1.

Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) revelam que, dos aproximadamente 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 crianças foram diagnosticadas com a doença. O tratamento funciona através da substituição da função de um gene ausente ou deficiente no organismo do paciente.

A viabilização do tratamento no sistema público foi possível graças a um acordo estabelecido com a indústria farmacêutica internacional, que vincula o pagamento aos resultados obtidos com a terapia. "Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento", explicou o ministro.

Como acessar o tratamento

Para iniciar o processo terapêutico, familiares do paciente devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, distribuídos em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Após o acolhimento, o paciente passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, será instalado um comitê especializado para realizar o acompanhamento permanente dos pacientes que receberem o medicamento de dose única.

Antes da formalização deste acordo, o Zolgensma já era fornecido pelo Ministério da Saúde, porém apenas em cumprimento a 161 determinações judiciais.

Sobre a AME

A atrofia muscular espinhal é uma condição rara que compromete a capacidade do organismo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, células responsáveis pelos movimentos voluntários básicos do corpo, como respirar, engolir e se movimentar. A doença é classificada como rara por afetar menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

No sistema público de saúde, pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias são tratados com medicamentos de uso contínuo, como nusinersena e risdiplam. Segundo informações do Ministério da Saúde, no ano de 2024, esses medicamentos tiveram mais de 800 prescrições emitidas para tratamento da condição.