Anvisa aprova novo medicamento para tratamento de doença sanguínea rara

A HPN é uma condição que afeta aproximadamente 3,5 mil brasileiros e 20 mil pessoas em todo o mundo. A doença se caracteriza pela destruição dos glóbulos vermelhos pelo sistema complemento, componente do sistema imunológico responsável pela primeira linha de defesa contra infecções. Sem tratamento adequado, a taxa de mortalidade em pacientes com HPN severa pode chegar a 35% em cinco anos.

Os pacientes diagnosticados com HPN podem apresentar uma variedade de sintomas, desde anemia e fadiga até quadros mais graves como insuficiência renal e formação de coágulos sanguíneos associados à trombose, sendo esta última a principal causa de complicações e óbitos relacionados à doença.

Segundo a Roche, o crovalimabe atua como um inibidor de C5, bloqueando a parte final da cascata do sistema complemento. "Inibidores de C5 têm se mostrado uma intervenção eficaz e segura, sendo utilizado por mais de 15 anos como padrão de tratamento", ressaltou a farmacêutica em comunicado.

O medicamento já possui aprovação em diversos países, incluindo Japão, Estados Unidos, Reino Unido, Emirados Árabes Unidos e Catar. Além do tratamento da HPN, a farmacêutica informou que o crovalimabe está sendo avaliado para outras indicações, como o tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica e da anemia falciforme.