Fiocruz coloca o Brasil na elite da ciência com testes de terapia gênica para AME

A chamada Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas busca estruturar bases científicas, tecnológicas e produtivas capazes de viabilizar o acesso a esses tratamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde já destinou R$ 122 milhões ao projeto de pesquisa voltado a doenças raras, enquanto a Finep investiu cerca de R$ 50 milhões na infraestrutura necessária para a produção dessas tecnologias.

Com domínio consolidado da plataforma de vetores virais utilizada, por exemplo, na produção da vacina contra a Covid-19, Bio-Manguinhos se coloca como referência nacional para o desenvolvimento e fabricação de terapias gênicas.

A iniciativa integra o esforço do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. O objetivo é garantir autonomia tecnológica ao país e oferecer soluções que contribuam para a sustentabilidade financeira do SUS diante dos altos custos das novas terapias.

Para o presidente da Fiocruz, Mario Moreira, o avanço representa um marco histórico.
“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças brasileiras. O estudo autorizado tem potencial para transformar vidas por meio de técnicas de terapia gênica, uma fronteira de ponta da ciência mundial”, afirmou.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou o impacto estratégico da parceria.
“A entrada de terapias gênicas em nosso portfólio fortalece a soberania científica do Brasil. Cada avanço representa esperança real para milhares de famílias que convivem com doenças raras”, ressaltou.

Testes clínicos

A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta ainda nos primeiros meses de vida. Ela é causada pela ausência ou alteração do gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem essa proteína, ocorre perda progressiva da força muscular, podendo levar à insuficiência respiratória e até à morte nos primeiros anos de vida.

Com o início dos testes clínicos, o Brasil avança em uma das áreas mais inovadoras da medicina de precisão, oferecendo novas perspectivas para famílias afetadas pela doença.